來源：環(huán)球網(wǎng)

【環(huán)球網(wǎng)報道記者王智勝】11月5日至10日，第三屆中國國際進口博覽會如期舉行。諾華腫瘤（中國）連續(xù)三年參展，彰顯了諾華持續(xù)投資中國市場的決心和信心。 11月7日，在諾華公司組織的原發(fā)性免疫性血小板減少癥（ITP）疾病宣教活動上，河南省腫瘤醫(yī)院血液科副主任周虎、蘇州大學(xué)兒童醫(yī)院血液科主任胡少言告訴環(huán)球網(wǎng)健康頻道，近80%的成人ITP患者會變成慢性，而兒童ITP是一種自限性疾病。大約80%的兒科患者能夠自愈，但目前尚不清楚自愈需要多長時間。因此，長期的疾病管理變得相當重要。為提高患者依從性、減輕疾病負擔(dān)，專家呼吁將ITP創(chuàng)新藥納入門戶系統(tǒng)，實現(xiàn)門診報銷。

80% 的成人ITP 是需要長期疾病管理的慢性疾病

ITP是一種以“血小板減少”為臨床表現(xiàn)的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3。成人ITP的發(fā)病率為510/10萬，其中60歲以上人群發(fā)病率較高。育齡女性的發(fā)病率高于同齡男性。皮膚瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性經(jīng)期月經(jīng)增多等都是ITP的典型癥狀。嚴重時還可能出現(xiàn)內(nèi)臟出血、顱內(nèi)出血。

河南省腫瘤醫(yī)院血液科副主任周虎（左）、蘇州大學(xué)兒童醫(yī)院血液科主任胡少言（中）接受記者采訪。

蘇州大學(xué)兒童醫(yī)院血液科主任胡少艷表示，這種病是由免疫紊亂引起的。然而，其發(fā)病機制仍不清楚，且無法預(yù)防。目前的治療方法是通過糖皮質(zhì)激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療來增加血小板計數(shù)，控制ITP患者的出血風(fēng)險。

“臨床上，80%的成年患者仍會進入‘慢性病狀態(tài)’，需要長期穩(wěn)定的治療。糖皮質(zhì)激素還可能引起感染、骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、糖尿病、高血壓，甚至腫瘤等疾病的風(fēng)險。結(jié)果往往是損失大于收益?！焙幽鲜∧[瘤醫(yī)院血液科副主任周虎說。

因此，周虎強調(diào)，增加血小板并不是首要目標，ITP的治療策略也不一定是治愈，而是平衡藥物副作用和出血風(fēng)險。

周虎指出，二線治療藥物可以彌補一線治療的“短板”。二線方案包括促進血小板生成的藥物，如rhTPO、艾曲波帕、romiplostim等，以及抗CD20單克隆抗體。其中，針對發(fā)病機制的血小板生成素受體激動劑艾曲波帕，選擇性與TPO受體的跨膜結(jié)構(gòu)域相互作用，能夠創(chuàng)新性地增加血小板生成，滿足臨床和患者治療的需要?？诜o藥的便利性進一步提高了患者長期治療和用藥的依從性。

80%的兒童ITP患者可以自行康復(fù)，但仍需要定期監(jiān)測和治療

ITP 也是兒童中最常見的出血性疾病，發(fā)病率約為4 至5/100,000。大多數(shù)兒童ITP的病因尚不清楚，部分兒童發(fā)病前28周有感染或疫苗接種史。

胡少艷介紹，與成人ITP一樣，出血也是兒童ITP的常見癥狀，包括皮膚瘀點、鼻衄、口腔出血，甚至內(nèi)臟出血、顱內(nèi)出血等。其中，顱內(nèi)出血是兒童ITP最嚴重的并發(fā)癥。

“與成人患者最大的區(qū)別在于，80%的ITP患兒可以自愈。孩子越小，自愈的可能性就越大。雖然可以自愈，但積極檢查和治療是很困難的?！比匀恍枰?，因為風(fēng)險不會消失。另外，兒科患者的治療藥物來自成人患者，所以效果更好。激素球蛋白一線治療的治愈率是80%，但仍有20% % 變成慢性?！焙B言特別強調(diào)，雖然文獻說ITP無法治愈，但仍需要定期監(jiān)測。對于兒童來說，是否出血是治療的標準。治療策略也是將指標控制在相對安全的范圍內(nèi)。由于糖皮質(zhì)激素對兒童有較明顯的影響，如發(fā)育遲緩、自尊心低等，因此在使用激素治療時應(yīng)停藥。

諾華展位

患有ITP的兒童仍處于生長發(fā)育階段。在治療過程中，除了關(guān)注治療效果外，還要減少孩子在治療過程中的不適，盡可能保障孩子及其家人的生活質(zhì)量。 “目前我國批準艾曲波帕的適應(yīng)癥為兒童和12歲以上成人。美國血液學(xué)協(xié)會年會已將艾曲波帕作為治療ITP 2至4周失敗兒童的首選藥物。”胡少言介紹。

大多數(shù)患者將繼續(xù)治療并期望門診報銷以確保長期利益。

二線治療可以有效彌補一線治療的不足，但大多數(shù)患者仍要從一線治療開始。大多數(shù)ITP會發(fā)展為慢性疾病，需要長期治療，治療費用成為大多數(shù)患者無法跨越的鴻溝。

臨床上，ITP患者平均每年藥物治療費用為7萬至8萬元。一線激素治療比二線藥物便宜得多。

周虎估計，我國現(xiàn)有ITP患者約40萬。 “這些患者大多是慢性病，他們的背后是數(shù)以百萬計的家庭，他們的治療壓力需要我們關(guān)注?！?

2019年8月22日，國家醫(yī)保局、人力資源社會保障部聯(lián)合發(fā)布的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式發(fā)布，將血小板生成素（TPO）受體激動劑艾曲波帕乙醇胺納入乙類抗藥范圍。 - 止血藥物。但鑒于協(xié)調(diào)區(qū)住院和門診治療待遇水平存在巨大差異，ITP不納入?yún)f(xié)調(diào)區(qū)門診特殊疾病保障范圍。

周虎分析道，“90%的患者在門診接受長期治療。如果這些藥物能夠納入門診特殊疾病或門診慢性病的報銷范圍，患者的負擔(dān)會更小?！?

“ITP創(chuàng)新藥物進入門診系統(tǒng)和門診管理有利于兒童正常生活和學(xué)習(xí)，有助于降低住院率，避免醫(yī)療資源浪費，提高患者治療依從性和連續(xù)性，最終提高患者的生活質(zhì)量。用藥周期對于慢性ITP患兒來說可能時間更長，減輕他們的治療負擔(dān)意義更重大?！焙B言還建議，醫(yī)保報銷可以拓寬低年齡段的范圍，因為醫(yī)保覆蓋范圍是12歲以上，而12歲以下的兒童不能報銷，疾病負擔(dān)更大。