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ITP疾病背景及治療進(jìn)展

原發(fā)性免疫性血小板減少癥（ITP）是一種因自身免疫功能異常而導(dǎo)致血小板數(shù)量減少的出血性疾病。 ITP 的全球發(fā)病率為2 至10/100,000，發(fā)病高峰為20 至30 歲和60 歲以上人群1,2。

ITP 治療的臨床目標(biāo)是通過提供充分的止血來解決出血事件或預(yù)防嚴(yán)重出血。 3 目前一線治療藥物主要為糖皮質(zhì)激素，但存在部分患者對激素治療無效、復(fù)發(fā)、不耐受或依賴的情況。研究分析結(jié)果顯示，約30%的患者在激素治療后未獲得初步緩解4。減少或停止激素后，70%至90%的患者會復(fù)發(fā)5。此外，長期使用可引起高血壓、高血糖。不良反應(yīng)如急性胃粘膜病變，有的可能引起骨質(zhì)疏松或股骨頭壞死。提醒臨床醫(yī)生在開糖皮質(zhì)激素處方之前考慮不良反應(yīng)。高齡、糖尿病、高血壓、青光眼等患者慎用6。《成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國指南（2020年版）》 1指出：大劑量地塞米松治療無效或復(fù)發(fā)的患者可重復(fù)1個周期（1個周期4天），2周內(nèi)潑尼松治療無效的患者應(yīng)盡快停止； 老年人、糖尿病、高血壓患者、高血壓、青光眼等患者應(yīng)慎用糖皮質(zhì)激素，治療期間注意監(jiān)測血壓、血糖水平，注意預(yù)防感染和消化道潰瘍； 潑尼松起效后應(yīng)盡快減少劑量，并在68周內(nèi)停藥。減量停藥后不能維持療效的患者應(yīng)考慮二線治療。讓我們聽聽專家對ITP患者的治療目標(biāo)、一線激素治療未滿足的需求等問題的看法。

分享專家理念和臨床實踐

本期專家：

胡琪教授、陸華教授、徐書謙教授、林志教授

胡琪教授

上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬市中醫(yī)院血液科副主任（主持工作）、臨床醫(yī)學(xué)博士、副主任醫(yī)師、碩士生導(dǎo)師，曾赴北京西苑醫(yī)院、威爾士親王醫(yī)院香港中文大學(xué)附屬醫(yī)院血液科進(jìn)修。主要學(xué)術(shù)方向為淋巴系統(tǒng)。腫瘤、免疫性血小板減少癥和再生障礙性貧血。合編《簡明臨床血液病學(xué)》、《實用中醫(yī)血液病學(xué)》、《中西醫(yī)結(jié)合治療再生障礙性貧血》等6部著作。世界中醫(yī)藥學(xué)會聯(lián)合會血液學(xué)專業(yè)委員會第一屆理事會主任。委員會專業(yè)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)審定委員會委員中華中西醫(yī)結(jié)合學(xué)會第八屆血液學(xué)專業(yè)委員會委員中華中醫(yī)藥學(xué)會第二屆血液學(xué)專業(yè)委員會常務(wù)委員上海市中醫(yī)藥學(xué)會第三屆血液學(xué)分會疾病專業(yè)委員會委員、青年委員會副主任委員

專家理念

對于ITP患者的治療目標(biāo)，胡琪教授認(rèn)為：“ITP患者的治療目標(biāo)是止血、快速升高血小板水平、維持血小板穩(wěn)定?！?

臨床實踐分享

案例1基本信息：

性別女

年齡：48歲

初始血小板水平：18109/L

激素狀況不佳：激素?zé)o效

表1 病例1隨訪及療效評價記錄注：激素和艾曲波帕均每日給藥一次（qd）。圖1 病例1隨訪及療效評價記錄

患者初始血小板計數(shù)為18109/L。艾曲波帕治療9周后，血小板計數(shù)增至85109/L，表明治療有效，即治療后血小板計數(shù)30109/L。基本血小板計數(shù)增加至少2倍而不出血。

陸華教授

江蘇省人民醫(yī)院主任醫(yī)師、血液科副主任、博士生導(dǎo)師。曾任江蘇省血液學(xué)分會委員、南京市血液學(xué)分會委員。擅長難治性血液病的診治，包括各類貧血、血小板減少癥、急慢性白血病、多發(fā)性骨髓瘤及淋巴瘤等，南京醫(yī)科大學(xué)學(xué)報編委，參與或主持多項主持國家級、省部級課題10余項，發(fā)表論文100余篇，其中SCI收錄論文10余篇，并榮獲省衛(wèi)生廳新技術(shù)。引進(jìn)一、二等獎各1項，江蘇省、南京市科學(xué)技術(shù)獎三等獎共3項，副主編或參編專著16部

專家理念

對于ITP一線激素治療未滿足的需求，陸華教授認(rèn)為：“激素治療后血小板計數(shù)可以增加，但副作用很多，特別是停激素后，血小板計數(shù)迅速下降，無法滿足治療的需要?！敝委熜枰！?

臨床實踐分享

病例2基本情況： 性別：女年齡：42歲血小板初始水平：10109/L 激素情況不佳：激素?zé)o效表2 病例2隨訪及療效評價記錄注：激素和艾曲波帕均每日用藥一次（qd）。圖2 病例2隨訪及療效評價記錄患者初始血小板計數(shù)為10109/L。艾曲波帕（25mg，qd）治療9周后，血小板計數(shù)增加至70109/L，達(dá)到治療有效是指治療后血小板計數(shù)30109/L，比治療前至少高2倍。血小板計數(shù)基本，無出血。

徐書謙教授

山東大學(xué)齊魯醫(yī)院研究員、副主任醫(yī)師、碩士生導(dǎo)師、哈佛醫(yī)學(xué)院訪問學(xué)者/博士后、泰山學(xué)者青年專家、中國病理生理學(xué)會血液學(xué)分會委員、紅細(xì)胞學(xué)會常務(wù)委員北京市腫瘤防治學(xué)會疾病專業(yè)委員會、北京腫瘤防治學(xué)會血栓與止血專業(yè)委員會中國老年醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會秘書長、血小板疾病學(xué)術(shù)工作委員會委員。主持和參與多項國家自然科學(xué)基金項目。以第一作者和通訊作者在Nature Genetics、Blood、J Cell Mol Med等SCI期刊發(fā)表多篇文章。紙

專家理念

對于ITP患者的治療目標(biāo)，徐樹前教授認(rèn)為：“ITP患者的治療目標(biāo)是維持患者的血小板計數(shù)在安全水平，提高患者的生活質(zhì)量?！?

臨床實踐分享

病例3基本信息： 性別：女年齡：18歲血小板初始水平：8109/L 激素狀況不佳：激素不耐受表3 病例3隨訪及療效評價記錄注：激素和艾曲波帕均用藥一次每日（qd）。圖3 病例3隨訪及療效評價記錄

患者初始血小板計數(shù)為8109/L。艾曲波帕治療9周后，血小板計數(shù)增至48109/L，表明治療有效，即治療后血小板計數(shù)30109/L。基本血小板計數(shù)增加至少2倍而不出血。

林志教授

宜賓市第二人民醫(yī)院血液科副主任醫(yī)師。畢業(yè)于華西醫(yī)科大學(xué)。擅長淋巴瘤、白血病、多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤、各類凝血病、各類貧血等疾病的診治。在核心期刊發(fā)表多篇文章。學(xué)術(shù)論文

專家理念

對于ITP一線激素治療未滿足的需求，林志教授認(rèn)為：“激素的不良反應(yīng)太多，特別是中老年女性在治療過程中容易發(fā)生，而且大多數(shù)患者無法減少或停止激素，或者停止后血小板不能降低。維持?！?

臨床實踐分享

病例4基本情況：性別：男年齡：59歲血小板初始水平：21109/L激素情況較差：激素依賴表4病例4隨訪及療效評價記錄注：激素和艾曲波帕均每日給藥一次（qd）。圖4 病例4隨訪及療效評價記錄患者初始血小板計數(shù)為21109/L。艾曲波帕（50 mg，qd）治療8周后，血小板計數(shù)升至130109/L，達(dá)到完全緩解，即血小板計數(shù)100109/L且無出血。

參考文獻(xiàn)1.侯明，胡宇中國血液學(xué)雜志，2020(8):617-623.2。弗雷德里克森，H.等人。血。 1999；94:909-913.3。普羅萬，D.等人。血液進(jìn)階2019； 3:3780-3817.4。庫克A等人。 Res Pract Thromb Haemost。 2021；5(6):e12592.5。維特科夫斯基M 等人。等人。皮質(zhì)類固醇的不良反應(yīng)。 2021 年7 月8 日。In: StatPearls [Internet].MCC 編號REV22042896 有效期為2023 年4 月25 日。數(shù)據(jù)已過期，將被視為無效。

編輯：九月

排版：昆塔

執(zhí)行：昆塔