多發(fā)性骨髓瘤（MM）是血液系統(tǒng)第二常見的惡性腫瘤。它最常見于60 歲以上的人群，被稱為“食骨血液病”。隨著我國人口老齡化，多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率逐年上升，嚴(yán)重危害公眾健康。

近日，賽諾菲在美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上宣布其新一代靶向CD38的單克隆抗體Sarclisa（Isatuximab）聯(lián)合硼替佐米、來那度胺和地塞米松（VRd）用于治療不適合移植的患者。 IMROZ 針對新診斷多發(fā)性骨髓瘤(NDMM) 患者的3 期臨床試驗(yàn)取得突破性進(jìn)展。 Sarclisa 和VRd 聯(lián)合治療，隨后進(jìn)行Sarclisa-Rd 維持治療，可將新診斷的不適合移植的多發(fā)性骨髓瘤患者的復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低40%。 IMROZ 是第一個全球3 期臨床研究，旨在評估CD38 單克隆抗體與標(biāo)準(zhǔn)治療VRd 的組合是否可以顯著改善無進(jìn)展生存期(PFS)，并在此類預(yù)后不良的患者中顯示出深度緩解。

隨著復(fù)發(fā)變得越來越難以治療，初始治療的“黃金機(jī)會”顯得尤為關(guān)鍵。

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種以克隆性漿細(xì)胞異常增殖為特征的惡性疾病?；颊叩呐R床癥狀包括高鈣血癥、腎損害、貧血、骨病等，這些癥狀英文縮寫為“CRAB”（中文“蟹”），所以很多人也稱這種病為“蟹”病。很多患者早期缺乏認(rèn)知，出現(xiàn)骨質(zhì)疏松、骨痛等癥狀，卻很容易認(rèn)為是中老年人的常見病，而忽視了背后的“隱形殺手”。

據(jù)研究統(tǒng)計(jì)，我國每10萬人中約有1.6名多發(fā)性骨髓瘤患者。發(fā)病率逐年上升，且發(fā)病年齡年輕化。隨著我國即將進(jìn)入中度老齡化社會并迅速邁向嚴(yán)重老齡化社會，多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率逐年上升，嚴(yán)重危害人類健康。同時(shí)，多發(fā)性骨髓瘤仍然是一種無法治愈的惡性血液腫瘤，患者最終將面臨復(fù)發(fā)的困境。臨床上，患者復(fù)發(fā)次數(shù)越多，治療難度越大，患者的無進(jìn)展生存期和復(fù)發(fā)后生存期也越短。抓住初期治療的“黃金時(shí)機(jī)”尤為關(guān)鍵。

創(chuàng)新療法迎來突破性進(jìn)展，有望覆蓋MM一線到終末治療

近日，賽諾菲在2024年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上分享了IMROZ的3期臨床數(shù)據(jù)，與硼替佐米、來那度胺和地塞米松（VRd）標(biāo)準(zhǔn)治療相比以及與Rd維持治療相比，聯(lián)合Sarclisa VRd，隨后進(jìn)行Sarclisa-Rd維持治療，對于新診斷的不適合移植的多發(fā)性骨髓瘤患者，可以顯著降低40%的復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)。

此外，大約四分之三（74.7%）接受Sarclisa-VRd 治療的患者實(shí)現(xiàn)了完全緩解（CR），超過一半（55.5%）實(shí)現(xiàn)了微小殘留?。∕RD）陰性CR。與接受VRd治療的患者相比，發(fā)生率分別為64.1%和40.9%。 60 個月時(shí)，Sarclisa-VRd 治療患者的估計(jì)無進(jìn)展生存率(PFS) 為63.2%，VRd 治療患者為45.2%。

法國里爾大學(xué)醫(yī)院血液科教授、法國醫(yī)學(xué)科學(xué)院院士、IMROZ 首席研究員Thierry Facon 表示：“與VRd 相比，聯(lián)合用藥對無進(jìn)展生存期的顯著益處Sarclisa 和VRd 的治療適用于不適合移植的患者。 IMROZ 結(jié)果對于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤來說非常重要且令人鼓舞，并證明了Sarclisa 作為一線治療‘支柱’的前景，有可能改善這種不治之癥的長期結(jié)果?！?

2020年3月，Sarclisa首次獲得FDA批準(zhǔn)與泊馬度胺和地塞米松聯(lián)合上市，用于治療已接受至少兩種療法（包括來那度胺和蛋白酶體抑制劑）的復(fù)發(fā)或難治性患者?；加卸喟l(fā)性骨髓瘤的成年患者。 2021年3月，Sarclisa再次獲得FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大新適應(yīng)癥，與卡非佐米和地塞米松聯(lián)合治療先前接受過1-3線治療的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者。

目前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受Sarclisa的新適應(yīng)癥補(bǔ)充申請（sBLA）并授予優(yōu)先審評資格。如果成功獲得批準(zhǔn)，Sarclisa將成為第一個與標(biāo)準(zhǔn)療法VRd聯(lián)合使用來治療此類患者的CD38單克隆抗體。這也將是Sarclisa在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的第三個適應(yīng)癥。同時(shí)，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）也已受理該適應(yīng)癥的上市申請，有望盡快將這一創(chuàng)新選擇帶給中國患者。 （方便）

來源：光明網(wǎng)